云顶新耀：加速肾病领域创新 迈向全球生物制药领先地位
香港, 2024年12月11日 - (亚太商讯) - 据《南华早报》报道，云顶新耀（HKEX 1952.HK）正加速实现其成为亚太地区领先生物制药企业的愿景。公司凭借强大的研发实力与卓越的商业化能力，在持续推动业务发展的同时，不断深化在全球生物制药领域的布局。近期，云顶新耀在核心商业化产品和突破性研究方面取得了一系列重要的里程碑式进展，充分体现了其在为亚洲乃至全球患者提供创新治疗解决方案方面的坚定承诺与卓越能力。这些成就不仅巩固了公司在行业中的领先地位，也进一步彰显了其致力于满足未被满足医疗需求的长期战略愿景。
EVER001：肾病创新领域的突破
2024年12月4日，云顶新耀宣布其自主研发且拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001，在1b/2a期临床试验阶段性数据中取得积极结果。本次试验聚焦原发性膜性肾病（pMN），是成人原发性肾病综合征的主要原因，存在未被满足的医疗需求。近年来，中国pMN的发病率持续上升，成为继IgA肾病（IgAN）后的第二大肾病综合征常见的病理类型。目前，中国约200万原发性膜性肾病患者，而在美国约有8万-10万患者，欧洲约8万患者，日本约4万患者，疾病负担在全球范围内日益加重，且目前全球没有获批此适应症的药物。
不同于传统的共价不可逆BTK抑制剂，EVER001采用独特的共价可逆机制，结合其强大的靶点结合力与良好的安全性特征，避免持续抑制带来的毒副作用。试验结果显示，抗-PLA2R自身抗体水平在数据截止日期时已达到接近100%的下降，而早在低剂量组的24周和高剂量组的12周，抗-PLA2R自身抗体下降已超过90%。此外，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者已有85.7%实现临床缓解。除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。EVER001作为一款潜在的同类最佳产品，该结果不仅显示了EVER001在pMN治疗中的高选择性、优异的药代动力学特征、良好的安全性特征以及强大的靶点结合力，还凸显了其在其他自身免疫性肾病，如狼疮性肾炎（LN）、IgA肾病、微小病变病（MCD）和局部节段性肾小球硬化（FSGS）中的广阔适应症前景。
凭借广泛的适应症前景、日益增加的疾病发病率以及全球范围内的开发权益，EVER001成为具有显著商业价值的"蓝海"资产。近年来，肾病治疗领域已成为医药创新与资本投资的热点，吸引了众多跨国制药巨头的目光。以2023年为例，Vertex Pharmaceuticals斥资49亿美元收购了Alpine Immune Sciences，以获取其针对肾脏自身免疫性疾病的先进疗法。同年，诺华（Novartis）以35亿美元收购了Chinook Therapeutics，从而获得两项处于后期开发阶段的罕见肾病治疗药物。这些交易不仅凸显了全球医药行业对肾病领域的重视，也进一步验证了该领域创新治疗方案的巨大潜力和市场价值。
"双轮驱动"战略推动商业化成功
云顶新耀通过核心产品耐赋康(R)进一步巩固了其在肾病治疗领域的领导地位。耐赋康(R)是全球首个获得FDA批准的IgA肾病（IgAN）对因治疗药物，同时也是中国首个获得IgA肾病适应症的对因治疗药物。该药物已成功纳入2024年国家医保药品目录，这一里程碑不仅显著提升了患者可及性，还将大幅推动市场渗透率，其相关政策将于2025年1月1日正式实施。自2024年5月在中国大陆商业化上市以来，仅一个月耐赋康(R)销售额即突破人民币1.673亿元。此外，该药物还在中国澳门、中国香港、中国台湾、韩国及新加坡获批，进一步彰显了云顶新耀在全球肾病领域的专业实力与市场影响力。
云顶新耀的多元化产品组合还包括氟环素类抗菌药物依嘉(R)与自身免疫疾病治疗药物伊曲莫德（VELSIPITY(R)）。依嘉(R)作为全球首个氟环素类抗菌药物，在国家卫生健康委抗菌药物临床应用与耐药评价专家委员会发起并主办的"依拉环素临床应用综合评价项目"中表现卓越，临床疗效分析显示，依拉环素治疗3天时的整体有效率为91.1%，治疗结束时整体有效率为90.1%。截至2024年上半年，依嘉(R)累计销售额已达到2.33亿元，充分体现了市场对其的高度认可和接受度。
在自身免疫疾病领域，伊曲莫德（VELSIPITY(R)）的商业化进程取得重要进展。该产品已在中国澳门和新加坡获批上市，并通过"港澳药械通"政策率先进入粤港澳大湾区，成为云顶新耀第三款商业化产品。近期，伊曲莫德的新药上市许可申请已在中国香港获正式受理，公司计划于今年底向中国大陆递交申请，进一步释放其市场潜力。
在研发领域，经过临床验证的mRNA技术平台是公司自主研发的核心部分，公司将自主研发重点转向拥有全部知识产权和全球权益的mRNA肿瘤治疗性疫苗。作为公司长期研发战略的重要支柱，该平台已实现显著突破。2024年8月，云顶新耀启动一款个性化肿瘤疫苗EVM16的研究者发起的临床试验项目（IIT），该研究由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院发起。此外，公司还在积极推进基于mRNA的体内CAR-T项目，用于癌症和自身免疫性疾病的治疗，不断拓展其研发管线的潜在应用。
本周一，云顶新耀股价创下52周新高，盘中最高达49.7港元，收盘47.85港元。自中期业绩公布以来，股价已实现翻倍，充分体现了市场对公司未来发展的强烈信心。通过"双轮驱动"战略，云顶新耀持续聚焦未被满足的医疗需求，尤其在肾病等关键领域表现出色，并以EVER001等突破性疗法推动业务增长。凭借强劲的财务势头和清晰的战略规划，云顶新耀正稳步迈向可持续增长，为患者和股东创造长期价值。
